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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂(zhìjì)何时问世?答案或在明年。 2024年6月(yuè),美国福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期(liǎngqī)的临床数据:12名(míng)患者90天内均显示出胰岛(yídǎo)细胞移植成功,其中11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段(jiēduàn),预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(wànměiyuán)(约1400多万人民币(rénmínbì)),令全球5亿患者望而却步。2024年7月,中国科学家出(chū)手,研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙科学家”转向(zhuǎnxiàng)糖尿病 糖尿病攻克的(de)起点,始于父爱。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授(jiàoshòu),原(yuán)是研究青蛙胚胎(pēitāi)发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病,Melton转向攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为(wèi)拯救一双儿女,Melton誓要“用(yòng)毕生精力寻求治愈之法”。 2004年,Melton团队在(zài)胚胎干细胞(gànxìbāo)分化胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足(bùzú)1%,且存在免疫排斥风险。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现(chūxiàn)在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能(duōnéng)干细胞(iPSC)技术获得诺奖(nuòjiǎng),让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本成功利用iPSC技术完成(wánchéng)首例老年黄斑变性的(de)(de)临床实验,首次将干细胞作用于眼部疾病(jíbìng);2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者(huànzhě)的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧,被中年男性(nánxìng)赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病领域同样如此。2014年,Melton团队通过测试(cèshì)150多种不同化合物组合,成功培育出功能性胰岛β细胞,首次实现(shíxiàn)在动物(dòngwù)实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国糖尿病协会科学会议上,福泰制药公布了VX-880的(de)Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者接受了全剂量(jìliàng)的VX-880单次输注,所有(suǒyǒu)患者在第90天均显示(xiǎnshì)出(chū)有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾(céng)向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了(le)近15年,无数次的尝试与失败,才(cái)最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发(qífā)力,触达门槛一降再降 如今,全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料(zīliào)显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及(qǐjí)。 希望或来自中国(zhōngguó),2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子(fènzǐ)技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后(hòu)75天(tiān)完全脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至98%以上。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计(yùjì)低于50万元 而类似的门槛(ménkǎn)大幅下移,在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞(gànxìbāo),一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而(ér)前述口服干细胞缓老成果“赛(sài)/诺/瑞stemax”,则因独有的干细胞激活因子Revistem,将触达门槛(ménkǎn)迭代至京JD东等平台的3.2万元(wànyuán),其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查(diàochá),该成果的受众多为国内一二线城市(chéngshì)的高(gāo)净值中年男性,其反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡提神”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元(wànyuán),而据(érjù)CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约(yuē)11万元)。 更惊喜的在于(zàiyú)(yú),糖尿病等问题的触达门槛,并未止步于50万元。2025年4月18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发出“异体人再生胰岛(yídǎo)注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次(pīcì)可制备120万胰岛当量,足以满足(mǎnzú)200例需求,成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者矢部(shǐbù)大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具(gèngjù)优势(yōushì)。” 有(yǒu)专家(zhuānjiā)认为:从200万美元到50万元甚至更低,当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革,更是生命质量“去(qù)阶层化”的提升 03科技,正在改写未来生命(shēngmìng)范式? 目前,干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题,但随着(suízhe)美、中、日(rì)等全球多线程突破,糖尿病正迈向(màixiàng)从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克(gōngkè)糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人的专利(zhuānlì),而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这不是(búshì)关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等地享受科技恩赐(ēncì)。” 有观点一语中的:“科技本身无法创造(chuàngzào)奇迹(qíjì),却能缩短奇迹到来的时间。”
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